近日，國家藥品監(jiān)督管理局印發(fā)《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則(試行)》，其中針對名老中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑的人用經(jīng)驗總結(jié)與臨床研發(fā)，提出了采用真實世界研究與隨機(jī)臨床試驗相結(jié)合的研發(fā)策略，為此類中藥的評價提供了參考。

　　《指導(dǎo)原則》在真實世界證據(jù)支持藥物監(jiān)管決策章節(jié)中提出，對于名老中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑等已有人用經(jīng)驗藥物的臨床研發(fā)，在處方固定、生產(chǎn)工藝路線基本成型的基礎(chǔ)上，可嘗試將真實世界研究與隨機(jī)臨床試驗相結(jié)合，探索臨床研發(fā)的新路徑。應(yīng)用真實世界證據(jù)支持已有人用經(jīng)驗中藥的臨床研發(fā)策略可以有多種，應(yīng)根據(jù)產(chǎn)品的特點、基礎(chǔ)研究的信息(如毒理試驗)、臨床應(yīng)用情況、既往臨床實踐的有效數(shù)據(jù)積累等采取恰當(dāng)?shù)牟呗浴?/p>

　　真實世界研究是指針對預(yù)設(shè)的臨床問題，在真實世界環(huán)境下收集與研究對象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)(真實世界數(shù)據(jù))或基于這些數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù)，通過分析，獲得藥物的使用情況及潛在獲益-風(fēng)險的臨床證據(jù)(真實世界證據(jù))的研究過程。指導(dǎo)原則主要用于支持藥物監(jiān)管決策、以臨床人群為研究對象的真實世界研究，個別情形下也會涉及更廣泛的自然人群，如疫苗等健康人群的預(yù)防用藥。